在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)持續(xù)發(fā)展的進(jìn)程中，細(xì)胞治療作為極具創(chuàng)新性的醫(yī)療手段，正逐漸成為攻克多種疑難病癥的關(guān)鍵路徑，為人類健康事業(yè)帶來(lái)了前所未有的希望。細(xì)胞治療行業(yè)的興起還將帶動(dòng)一系列相關(guān)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，比如生物技術(shù)、醫(yī)療器械、醫(yī)藥研發(fā)等，形成龐大的產(chǎn)業(yè)鏈，為經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)注入新的動(dòng)力。

一、細(xì)胞治療行業(yè)概述?

1、定義與原理?

根據(jù)北京研精畢智信息咨詢調(diào)研，細(xì)胞治療是一種極具創(chuàng)新性的治療方式，其核心在于將活細(xì)胞輸送至患者體內(nèi)，以此實(shí)現(xiàn)疾病治療或身體機(jī)能改善的目的。這些細(xì)胞如同 “活體藥物”，在患者體內(nèi)發(fā)揮著關(guān)鍵作用。其作用原理主要涵蓋細(xì)胞替代、免疫調(diào)節(jié)以及組織修復(fù)等多個(gè)重要方面。?

細(xì)胞替代是細(xì)胞治療的重要機(jī)制之一。以干細(xì)胞治療為例，干細(xì)胞具有自我更新和多向分化的非凡能力，這使得它們能夠在特定條件下分化為各種不同類型的細(xì)胞，如神經(jīng)細(xì)胞、心肌細(xì)胞、肝細(xì)胞等。當(dāng)患者的某些組織或器官因疾病、損傷等原因受到嚴(yán)重破壞時(shí)，通過(guò)移植干細(xì)胞，這些干細(xì)胞可以定向分化為受損組織或器官所需的細(xì)胞類型，進(jìn)而替代受損細(xì)胞，恢復(fù)組織和器官的正常結(jié)構(gòu)與功能。在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中，干細(xì)胞可以分化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，替代受損的神經(jīng)細(xì)胞，促進(jìn)神經(jīng)功能的恢復(fù)；在糖尿病治療中，干細(xì)胞有望分化為胰島細(xì)胞，替代受損的胰島 β 細(xì)胞，從而有效調(diào)節(jié)血糖水平。?

免疫調(diào)節(jié)也是細(xì)胞治療的關(guān)鍵作用機(jī)制。免疫細(xì)胞治療在這方面表現(xiàn)尤為突出。免疫細(xì)胞，如 T 細(xì)胞、NK 細(xì)胞等，在人體免疫系統(tǒng)中扮演著至關(guān)重要的角色。通過(guò)對(duì)這些免疫細(xì)胞進(jìn)行體外培養(yǎng)、擴(kuò)增和激活等一系列精細(xì)處理后，再將其回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，它們能夠顯著增強(qiáng)機(jī)體的免疫功能。在腫瘤治療中，免疫細(xì)胞可以精準(zhǔn)識(shí)別并高效殺傷腫瘤細(xì)胞，同時(shí)還能調(diào)節(jié)機(jī)體的免疫平衡，打破腫瘤細(xì)胞的免疫逃逸機(jī)制，使免疫系統(tǒng)重新發(fā)揮對(duì)腫瘤的監(jiān)視和攻擊作用。免疫細(xì)胞還可以在自身免疫性疾病中發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，抑制過(guò)度活躍的免疫系統(tǒng)，減輕免疫損傷。?

組織修復(fù)是細(xì)胞治療的又一重要作用途徑。細(xì)胞治療能夠促進(jìn)組織的再生和修復(fù)，加速傷口愈合。間充質(zhì)干細(xì)胞就具有強(qiáng)大的旁分泌功能，它們可以分泌多種生長(zhǎng)因子和細(xì)胞因子，如血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）、轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子 -β（TGF-β）等，這些因子能夠刺激細(xì)胞的增殖和遷移，促進(jìn)血管生成，調(diào)節(jié)炎癥反應(yīng)，為組織修復(fù)創(chuàng)造良好的微環(huán)境。在皮膚損傷修復(fù)中，間充質(zhì)干細(xì)胞分泌的因子可以加速表皮細(xì)胞的增殖和分化，促進(jìn)傷口愈合，減少疤痕形成；在骨損傷修復(fù)中，間充質(zhì)干細(xì)胞可以分化為成骨細(xì)胞，促進(jìn)骨組織的再生和修復(fù)。?

2、分類與特點(diǎn)?

細(xì)胞治療依據(jù)不同的分類標(biāo)準(zhǔn)，可以劃分成多種類型。從細(xì)胞供體來(lái)源的角度來(lái)看，可分為自體細(xì)胞治療和異體細(xì)胞治療。自體細(xì)胞治療所使用的細(xì)胞取自患者自身，如患者的骨髓、脂肪、外周血等組織中的細(xì)胞。這種治療方式最大的優(yōu)勢(shì)在于不存在免疫排斥反應(yīng)，因?yàn)榧?xì)胞來(lái)自患者自身，其表面的抗原與患者免疫系統(tǒng)相匹配，能夠有效降低免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)，提高治療的安全性和成功率。自體細(xì)胞治療也存在一些局限性，例如細(xì)胞獲取量有限，對(duì)于一些病情嚴(yán)重或身體狀況較差的患者，可能難以獲取足夠數(shù)量的高質(zhì)量細(xì)胞；細(xì)胞可能存在功能缺陷，由于患者自身的疾病狀態(tài)或年齡等因素，提取的細(xì)胞可能已經(jīng)出現(xiàn)了一定程度的功能衰退或異常，影響治療效果。?

異體細(xì)胞治療則是使用來(lái)自健康供體或細(xì)胞庫(kù)的細(xì)胞進(jìn)行治療。異體細(xì)胞來(lái)源廣泛，可大量制備，能夠滿足大規(guī)模臨床治療的需求。在一些緊急情況下，如急性白血病患者需要盡快進(jìn)行造血干細(xì)胞移植時(shí)，異體細(xì)胞庫(kù)可以迅速提供合適的供體細(xì)胞，為患者爭(zhēng)取寶貴的治療時(shí)間。異體細(xì)胞治療也面臨著免疫排斥反應(yīng)和疾病傳播風(fēng)險(xiǎn)等挑戰(zhàn)。由于異體細(xì)胞的抗原與患者自身抗原不同，患者的免疫系統(tǒng)可能會(huì)識(shí)別并攻擊這些外來(lái)細(xì)胞，導(dǎo)致免疫排斥反應(yīng)的發(fā)生。為了降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，需要對(duì)供體細(xì)胞進(jìn)行嚴(yán)格的篩選和檢測(cè)，確保其與患者的免疫兼容性較高；同時(shí)，還需要進(jìn)行嚴(yán)格的質(zhì)量控制和監(jiān)測(cè)，防止疾病通過(guò)細(xì)胞傳播給患者。?

根據(jù)細(xì)胞發(fā)育的不同階段，細(xì)胞治療又可分為干細(xì)胞治療和終末分化細(xì)胞治療。干細(xì)胞治療利用干細(xì)胞的獨(dú)特特性，通過(guò)體外誘導(dǎo)或體內(nèi)注射等方式，使干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為特定的細(xì)胞類型或組織器官，從而實(shí)現(xiàn)疾病治療或組織修復(fù)的目的。干細(xì)胞具有自我更新和多向分化的能力，這使得它們?cè)谥委煻喾N疾病方面展現(xiàn)出巨大的潛力。胚胎干細(xì)胞具有全能性，能夠分化為人體所有類型的細(xì)胞，為再生醫(yī)學(xué)提供了廣闊的應(yīng)用前景；成體干細(xì)胞雖然分化能力相對(duì)有限，但在組織修復(fù)和再生中也發(fā)揮著重要作用，如骨髓中的造血干細(xì)胞可以分化為各種血細(xì)胞，用于治療血液系統(tǒng)疾病。?

終末分化細(xì)胞治療則是利用已經(jīng)分化成熟的細(xì)胞進(jìn)行治療。這些細(xì)胞具有特定的功能，能夠直接發(fā)揮治療作用。在免疫細(xì)胞治療中，T 細(xì)胞、NK 細(xì)胞等免疫細(xì)胞已經(jīng)分化成熟，具有免疫殺傷功能，通過(guò)激活和擴(kuò)增這些細(xì)胞，可以增強(qiáng)機(jī)體的免疫功能，對(duì)抗腫瘤、感染等疾病。與干細(xì)胞治療相比，終末分化細(xì)胞治療的優(yōu)勢(shì)在于細(xì)胞功能明確，作用直接，能夠快速發(fā)揮治療效果；但其局限性在于細(xì)胞的來(lái)源和數(shù)量相對(duì)有限，且細(xì)胞的增殖和分化能力較弱，難以進(jìn)行大規(guī)模的體外擴(kuò)增和長(zhǎng)期的治療應(yīng)用。?

細(xì)胞治療具有諸多顯著特點(diǎn)。細(xì)胞治療具有高度的個(gè)性化。由于每個(gè)患者的病情、體質(zhì)、遺傳背景等因素各不相同，細(xì)胞治療可以根據(jù)患者的具體情況，量身定制個(gè)性化的治療方案。在腫瘤治療中，通過(guò)對(duì)患者腫瘤細(xì)胞的基因檢測(cè)和免疫分析，可以設(shè)計(jì)出針對(duì)患者腫瘤特異性抗原的免疫細(xì)胞治療方案，提高治療的針對(duì)性和有效性。這種個(gè)性化治療能夠更好地滿足患者的個(gè)體需求，提高治療效果，減少不良反應(yīng)的發(fā)生。?

細(xì)胞治療還具有高效性。細(xì)胞治療能夠直接作用于疾病的根源，通過(guò)修復(fù)、替代或調(diào)節(jié)受損細(xì)胞或組織，實(shí)現(xiàn)疾病的有效治療。在一些傳統(tǒng)治療方法難以奏效的疾病中，細(xì)胞治療展現(xiàn)出了獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)。CAR - T 細(xì)胞療法在治療某些血液腫瘤方面取得了顯著成效，能夠使部分患者獲得長(zhǎng)期的緩解甚至治愈，這是傳統(tǒng)化療和放療難以達(dá)到的效果。細(xì)胞治療還具有低毒性的特點(diǎn)。相比于傳統(tǒng)的化療和放療，細(xì)胞治療對(duì)正常組織和器官的損傷較小，不良反應(yīng)相對(duì)較輕，能夠提高患者的生活質(zhì)量。?

3、發(fā)展歷程?

細(xì)胞治療的發(fā)展歷程漫長(zhǎng)而曲折，凝聚了眾多科研人員的智慧和努力，是一部充滿創(chuàng)新與突破的科學(xué)探索史。其起源可以追溯到 20 世紀(jì)初，當(dāng)時(shí)科學(xué)家們開(kāi)始對(duì)細(xì)胞的生物學(xué)特性進(jìn)行深入研究，為細(xì)胞治療的發(fā)展奠定了理論基礎(chǔ)。在早期階段，細(xì)胞治療主要處于實(shí)驗(yàn)室研究和理論探索階段，科學(xué)家們嘗試?yán)酶鞣N細(xì)胞進(jìn)行治療疾病的實(shí)驗(yàn)，但由于技術(shù)條件的限制和對(duì)細(xì)胞生物學(xué)機(jī)制的認(rèn)識(shí)不足，進(jìn)展較為緩慢。?

20 世紀(jì) 60 年代，造血干細(xì)胞移植的成功為細(xì)胞治療的發(fā)展帶來(lái)了重大突破。1968 年，第一例造血干細(xì)胞異體骨髓移植術(shù)出現(xiàn)，這是細(xì)胞治療領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，標(biāo)志著細(xì)胞治療開(kāi)始從理論走向臨床實(shí)踐。造血干細(xì)胞移植的成功，為治療白血病、再生障礙性貧血等血液系統(tǒng)疾病提供了新的有效手段，拯救了無(wú)數(shù)患者的生命。此后，干細(xì)胞治療逐漸成為細(xì)胞治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)，科學(xué)家們對(duì)干細(xì)胞的來(lái)源、特性、分化機(jī)制等進(jìn)行了深入研究，不斷拓展干細(xì)胞治療的應(yīng)用范圍。?

隨著科技的不斷進(jìn)步，細(xì)胞治療技術(shù)在 20 世紀(jì)末和 21 世紀(jì)初取得了一系列重要進(jìn)展。1973 年，樹(shù)突狀細(xì)胞概念的提出，啟動(dòng)了人類對(duì)免疫系統(tǒng)的新認(rèn)識(shí)，為免疫細(xì)胞治療的發(fā)展奠定了基礎(chǔ)。樹(shù)突狀細(xì)胞是體內(nèi)功能最強(qiáng)的抗原呈遞細(xì)胞，能夠激活 T 細(xì)胞，啟動(dòng)免疫應(yīng)答，在腫瘤免疫治療中具有重要作用。2002 年，首次在實(shí)驗(yàn)室條件下研發(fā)出了 CAR - T 細(xì)胞，并證實(shí)了 CAR - T 治療的可行性，這一突破為腫瘤免疫治療帶來(lái)了新的希望。CAR - T 細(xì)胞療法通過(guò)對(duì) T 細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，使其能夠特異性識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面的抗原，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤細(xì)胞的精準(zhǔn)殺傷。?

2010 年以來(lái)，細(xì)胞治療進(jìn)入了快速發(fā)展的黃金時(shí)期。2012 年，世界首個(gè)商業(yè)化干細(xì)胞產(chǎn)品在加拿大和新西蘭上市，標(biāo)志著干細(xì)胞治療開(kāi)始走向商業(yè)化應(yīng)用。2017 年，兩款 CAR - T 產(chǎn)品在美國(guó)成功上市，這是細(xì)胞治療領(lǐng)域的又一重大突破，引起了全球醫(yī)學(xué)界和社會(huì)的廣泛關(guān)注。這兩款 CAR - T 產(chǎn)品的上市，不僅為血液腫瘤患者提供了新的治療選擇，也推動(dòng)了全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。此后，越來(lái)越多的細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，涉及的疾病領(lǐng)域也越來(lái)越廣泛，包括腫瘤、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等。?

在我國(guó)，細(xì)胞治療的發(fā)展也取得了顯著成就。近年來(lái)，我國(guó)政府對(duì)細(xì)胞治療領(lǐng)域給予了高度重視，出臺(tái)了一系列政策法規(guī)，規(guī)范和促進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。我國(guó)的科研人員在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面也取得了眾多成果，部分研究成果達(dá)到了國(guó)際先進(jìn)水平。2021 年，兩款 CAR - T 產(chǎn)品在中國(guó)上市，標(biāo)志著我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)進(jìn)入了新的發(fā)展階段。我國(guó)在干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等領(lǐng)域的臨床研究也在積極開(kāi)展，為患者提供了更多的治療選擇和希望。

二、中國(guó)細(xì)胞治療行業(yè)發(fā)展環(huán)境?

1、政策環(huán)境與支持?

據(jù)研精畢智信息咨詢發(fā)布的調(diào)研報(bào)告顯示，近年來(lái)，中國(guó)政府高度重視細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，將其視為推動(dòng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵力量，出臺(tái)了一系列全方位、多層次的支持政策，為細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)營(yíng)造了極為有利的政策環(huán)境，有力地促進(jìn)了產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。?

從國(guó)家層面來(lái)看，2023 年 12 月 27 日，國(guó)家發(fā)改委發(fā)布《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024 年本）》，自 2024 年 2 月 1 日起施行。在鼓勵(lì)類的醫(yī)藥板塊下，明確將大規(guī)模高效細(xì)胞培養(yǎng)和純化，基因治療和細(xì)胞治療藥物，化學(xué)成分限定細(xì)胞培養(yǎng)基，高端化、智能化制藥設(shè)備等納入其中。這一舉措充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的大力支持和戰(zhàn)略布局，為細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了明確的政策導(dǎo)向，激勵(lì)企業(yè)加大在細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)投入，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)向高端化、智能化方向發(fā)展。?

2024 年 1 月 29 日，工業(yè)和信息化部、教育部、科學(xué)技術(shù)部等七部門(mén)聯(lián)合發(fā)布關(guān)于推動(dòng)未來(lái)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見(jiàn)，全面布局未來(lái)產(chǎn)業(yè)，明確提出推動(dòng)細(xì)胞與基因技術(shù)、合成生物、生物育種、生物質(zhì)能等前瞻新賽道，加快傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)。這一政策的出臺(tái)，進(jìn)一步凸顯了細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)在國(guó)家未來(lái)產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略中的重要地位，有助于整合各方資源，形成產(chǎn)業(yè)發(fā)展合力，加速細(xì)胞治療技術(shù)的創(chuàng)新與應(yīng)用，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展。?

2024 年 9 月 7 日，商務(wù)部、國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家藥監(jiān)局印發(fā)《關(guān)于在醫(yī)療領(lǐng)域開(kāi)展擴(kuò)大開(kāi)放試點(diǎn)工作的通知》，在中國(guó)（北京）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國(guó)（上海）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國(guó)（廣東）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，以用于產(chǎn)品注冊(cè)上市和生產(chǎn)。這一政策的實(shí)施，將有助于吸引國(guó)外先進(jìn)的細(xì)胞治療技術(shù)和資金進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，加強(qiáng)國(guó)際合作與交流，提升中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的國(guó)際化水平和競(jìng)爭(zhēng)力，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)在全球范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)資源優(yōu)化配置和協(xié)同發(fā)展。?

在地方層面，各省市紛紛結(jié)合自身實(shí)際情況，積極響應(yīng)國(guó)家政策，出臺(tái)了一系列具有地方特色的支持政策，從資金扶持、技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)園區(qū)建設(shè)等多個(gè)方面，為細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了全方位的支持。?

北京市一直致力于打造具有國(guó)際影響力的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。2024 年 12 月 27 日，北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、北京市經(jīng)濟(jì)和信息化局等 5 部門(mén)發(fā)布《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》，提出到 2027 年新增臨床試驗(yàn)批件 15 個(gè)以上，提交上市申請(qǐng)創(chuàng)新品種 5 個(gè)以上，培育細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)企業(yè) 20 家以上，上市企業(yè) 3 家以上。這一行動(dòng)方案的出臺(tái)，明確了北京市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)未來(lái)三年的發(fā)展目標(biāo)和重點(diǎn)任務(wù)，將有助于整合北京市的科研、臨床、產(chǎn)業(yè)等資源，形成產(chǎn)業(yè)發(fā)展的集聚效應(yīng)，推動(dòng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)的創(chuàng)新突破和產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用。?

廣州市也在積極推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。2024 年 1 月 9 日，國(guó)家發(fā)展改革委、商務(wù)部、市場(chǎng)監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于支持廣州南沙放寬市場(chǎng)準(zhǔn)入與加強(qiáng)監(jiān)管體制改革的意見(jiàn)》，準(zhǔn)許細(xì)胞和基因治療企業(yè)經(jīng)衛(wèi)生健康部門(mén)備案后可依托醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展限制類細(xì)胞移植治療技術(shù)臨床應(yīng)用，允許符合條件的港澳企業(yè)利用境內(nèi)人類遺傳資源開(kāi)展人體干細(xì)胞、基因診斷與治療之外的醫(yī)學(xué)研究。2024 年 5 月 8 日，《廣州南沙促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展扶持辦法》發(fā)布，支持細(xì)胞和基因治療企業(yè)經(jīng)衛(wèi)生健康部門(mén)備案后可依托醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展限制類細(xì)胞移植治療技術(shù)臨床應(yīng)用，對(duì)符合條件的外商投資企業(yè)在基因診斷與治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和應(yīng)用等領(lǐng)域進(jìn)行擴(kuò)大開(kāi)放試點(diǎn)的，按比例給予獎(jiǎng)勵(lì)。這些政策的出臺(tái)，充分發(fā)揮了廣州南沙的區(qū)位優(yōu)勢(shì)和政策優(yōu)勢(shì)，有助于吸引更多的細(xì)胞治療企業(yè)和項(xiàng)目落戶南沙，促進(jìn)細(xì)胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展，推動(dòng)粵港澳大灣區(qū)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的協(xié)同創(chuàng)新與發(fā)展。?

上海市則更加注重圍繞 “研發(fā) + 臨床 + 注冊(cè)審評(píng) + 應(yīng)用 + 產(chǎn)業(yè)化” 全鏈條關(guān)鍵環(huán)節(jié)，出臺(tái)系統(tǒng)性解決措施。2024 年 7 月 15 日，上海市人民政府辦公廳印發(fā)《上海市人民政府辦公廳關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見(jiàn)》，對(duì)其中僅需完成早期臨床試驗(yàn)、確定性臨床試驗(yàn)的細(xì)胞與基因治療 1 類新藥，按照規(guī)定擇優(yōu)給予一定研發(fā)投入支持。建立重大疾病臨床試驗(yàn)預(yù)備隊(duì)列，并行開(kāi)展項(xiàng)目管理部門(mén)預(yù)審、倫理形式審查及合同預(yù)審程序。這些政策措施的實(shí)施，有助于優(yōu)化上海市細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展環(huán)境，提高產(chǎn)業(yè)發(fā)展效率，加速細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)、注冊(cè)和上市進(jìn)程，推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展。?

這些國(guó)家及地方政策的出臺(tái)，從頂層設(shè)計(jì)到具體實(shí)施，形成了一個(gè)完整的政策支持體系，為中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有力的政策保障。政策的引導(dǎo)和支持不僅激發(fā)了企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)的創(chuàng)新活力，促進(jìn)了細(xì)胞治療技術(shù)的研發(fā)和臨床應(yīng)用，也吸引了大量的資金和人才進(jìn)入該領(lǐng)域，推動(dòng)了產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展和壯大?？梢灶A(yù)見(jiàn)，在政策的持續(xù)支持下，中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)將迎來(lái)更加輝煌的發(fā)展時(shí)期。?

2、市場(chǎng)規(guī)模與前景?

近年來(lái)，中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模呈現(xiàn)出迅猛的增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿蛷V闊的應(yīng)用前景，2023 年中國(guó)細(xì)胞醫(yī)療健康行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模大約增至 142 億元，隨著細(xì)胞治療技術(shù)的不斷突破、政策支持的持續(xù)加強(qiáng)以及市場(chǎng)認(rèn)知度的逐步提高，預(yù)計(jì)未來(lái)幾年中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模將繼續(xù)保持高速增長(zhǎng)。?

中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模的快速增長(zhǎng)，背后有著多重驅(qū)動(dòng)因素。技術(shù)創(chuàng)新的不斷突破是推動(dòng)市場(chǎng)增長(zhǎng)的核心動(dòng)力之一。中國(guó)在干細(xì)胞技術(shù)、基因編輯和 CAR - T 細(xì)胞治療等領(lǐng)域取得了顯著的研究成果，部分技術(shù)已達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平。中國(guó)科學(xué)院發(fā)布的最新研究報(bào)告顯示，中國(guó)已經(jīng)成功研發(fā)出多種基因編輯技術(shù)平臺(tái)，并在動(dòng)物模型和初期臨床試驗(yàn)中取得了顯著的治療效果；利用 CRISPR - Cas9 技術(shù)進(jìn)行的基因修復(fù)已在一些遺傳性疾病治療中取得了突破性進(jìn)展。在 CAR - T 細(xì)胞治療方面，中國(guó)的研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)積極開(kāi)展了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，尤其是在治療白血病和淋巴瘤方面取得了顯著的成功。截至 2024 年 8 月，中國(guó)已批準(zhǔn) 6 款 CAR - T 細(xì)胞治療產(chǎn)品上市，為血液系統(tǒng)惡性腫瘤等復(fù)發(fā)或難治性疾病提供了有效的治療手段。這些技術(shù)創(chuàng)新成果的不斷涌現(xiàn)，為細(xì)胞治療市場(chǎng)的發(fā)展提供了堅(jiān)實(shí)的技術(shù)支撐，推動(dòng)了細(xì)胞治療產(chǎn)品的不斷升級(jí)和更新?lián)Q代，從而吸引了更多的患者接受細(xì)胞治療，促進(jìn)了市場(chǎng)規(guī)模的快速增長(zhǎng)。?

政策支持的持續(xù)加強(qiáng)也是中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)發(fā)展的重要推動(dòng)力。中國(guó)政府高度重視細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，出臺(tái)了一系列支持政策，從技術(shù)研發(fā)、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)品審批到產(chǎn)業(yè)發(fā)展等各個(gè)環(huán)節(jié)，為細(xì)胞治療市場(chǎng)的發(fā)展提供了全方位的政策保障。國(guó)家發(fā)改委發(fā)布的《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024 年本）》將細(xì)胞治療藥物、細(xì)胞培養(yǎng)等列入鼓勵(lì)類產(chǎn)業(yè)目錄，為細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了明確的政策導(dǎo)向；七部門(mén)聯(lián)合發(fā)布的關(guān)于推動(dòng)未來(lái)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見(jiàn)提出推動(dòng)細(xì)胞與基因技術(shù)等前瞻新賽道發(fā)展，進(jìn)一步凸顯了細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)在國(guó)家未來(lái)產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略中的重要地位；各地方政府也紛紛出臺(tái)相關(guān)政策，加大對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的扶持力度，如北京市發(fā)布的《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》、廣州市發(fā)布的《廣州南沙促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展扶持辦法》等，這些政策的出臺(tái)，有效地激發(fā)了企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)的創(chuàng)新活力，吸引了更多的資金和人才進(jìn)入細(xì)胞治療領(lǐng)域，促進(jìn)了細(xì)胞治療市場(chǎng)的快速發(fā)展。?

市場(chǎng)需求的不斷增長(zhǎng)是中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模擴(kuò)大的根本原因。隨著中國(guó)老齡化進(jìn)程的加速，癌癥、心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病等慢性疾病的發(fā)病率不斷上升，傳統(tǒng)治療方法在應(yīng)對(duì)這些疾病時(shí)存在一定的局限性，患者對(duì)更加有效的治療手段有著迫切的需求。細(xì)胞治療作為一種極具潛力的新型治療方式，能夠?yàn)檫@些難治性疾病提供新的治療選擇，滿足了患者日益增長(zhǎng)的醫(yī)療需求。利用干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病的臨床試驗(yàn)顯示，部分患者的癥狀得到了顯著改善，為這些病患帶來(lái)了希望和生活質(zhì)量的提升；CAR - T 細(xì)胞療法在治療血液腫瘤方面取得的顯著成效，也讓更多的癌癥患者看到了治愈的希望。這些成功的案例進(jìn)一步激發(fā)了患者對(duì)細(xì)胞治療的需求，推動(dòng)了市場(chǎng)規(guī)模的不斷擴(kuò)大。?

展望未來(lái)，中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)前景廣闊。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，細(xì)胞治療產(chǎn)品的療效和安全性將不斷提高，治療成本將逐漸降低，應(yīng)用范圍將進(jìn)一步擴(kuò)大。細(xì)胞治療有望在更多的疾病領(lǐng)域取得突破，如實(shí)體瘤治療、自身免疫性疾病治療、遺傳性疾病治療等，為更多的患者帶來(lái)福音。隨著人們健康意識(shí)的提高和對(duì)生活質(zhì)量的追求，細(xì)胞治療作為一種高端、個(gè)性化的治療方式，將越來(lái)越受到患者的青睞，市場(chǎng)需求將持續(xù)增長(zhǎng)。政策的持續(xù)支持也將為細(xì)胞治療市場(chǎng)的發(fā)展提供良好的環(huán)境，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)的健康、快速發(fā)展。預(yù)計(jì)到 2030 年，中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到千億元級(jí)別，成為推動(dòng)國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)增長(zhǎng)的重要引擎。?

3、企業(yè)與科研機(jī)構(gòu)布局?

中國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域吸引了眾多企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)的積極布局，他們憑借各自的優(yōu)勢(shì)，在技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品創(chuàng)新和臨床應(yīng)用等方面取得了豐碩的成果，為中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展注入了強(qiáng)大的動(dòng)力。?

在企業(yè)層面，復(fù)星凱特是中國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)之一。其研發(fā)的阿基侖賽注射液是中國(guó)首個(gè)獲批上市的 CAR - T 細(xì)胞治療產(chǎn)品，于 2021 年 6 月正式獲批，用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤成人患者。阿基侖賽注射液的上市，標(biāo)志著中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)進(jìn)入了新的發(fā)展階段，為中國(guó)淋巴瘤患者帶來(lái)了新的治療選擇。復(fù)星凱特在細(xì)胞治療領(lǐng)域擁有豐富的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)和先進(jìn)的技術(shù)平臺(tái)，通過(guò)與國(guó)際領(lǐng)先的細(xì)胞治療企業(yè) Kite Pharma 合作，引進(jìn)了先進(jìn)的 CAR - T 技術(shù)，并結(jié)合中國(guó)患者的特點(diǎn)進(jìn)行了優(yōu)化和創(chuàng)新。公司還建立了完善的質(zhì)量管理體系和商業(yè)化生產(chǎn)能力，確保了產(chǎn)品的質(zhì)量和供應(yīng)穩(wěn)定性。?

藥明巨諾同樣在細(xì)胞治療領(lǐng)域表現(xiàn)出色。其研發(fā)的瑞基奧侖賽注射液于 2021 年 9 月獲批上市，用于治療經(jīng)過(guò)二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤。瑞基奧侖賽注射液是一款具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的 CAR - T 細(xì)胞治療產(chǎn)品，藥明巨諾在研發(fā)過(guò)程中，充分發(fā)揮了自身在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)工藝優(yōu)化和質(zhì)量管理等方面的優(yōu)勢(shì)，通過(guò)與國(guó)內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)和臨床專家的緊密合作，不斷推進(jìn)產(chǎn)品的創(chuàng)新和優(yōu)化。公司還積極拓展產(chǎn)品的應(yīng)用領(lǐng)域，開(kāi)展了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，探索瑞基奧侖賽注射液在其他癌癥治療中的應(yīng)用潛力。除了專注于細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)，一些傳統(tǒng)藥企也開(kāi)始積極布局細(xì)胞治療領(lǐng)域，以實(shí)現(xiàn)業(yè)務(wù)的多元化和創(chuàng)新發(fā)展。東北制藥便是其中之一，公司斥資 1.87 億元收購(gòu)鼎成肽源 70% 股權(quán)，快速切入特異性細(xì)胞免疫治療技術(shù)研究、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和臨床應(yīng)用領(lǐng)域。鼎成肽源圍繞靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、序列發(fā)現(xiàn)、序列評(píng)價(jià)和功能增強(qiáng)等環(huán)節(jié)，搭建了獨(dú)立自主的核心技術(shù)平臺(tái)，進(jìn)行 TCR - T、TCR 蛋白藥和 CAR - T 細(xì)胞治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，并同步建立了質(zhì)粒工藝、病毒工藝、細(xì)胞工藝和質(zhì)量研究的轉(zhuǎn)化平臺(tái)。從產(chǎn)品管線看，鼎成肽源已形成 TCR - T 和 CAR - T 細(xì)胞治療產(chǎn)品完整的技術(shù)平臺(tái)及產(chǎn)品轉(zhuǎn)化體系，針對(duì)胰腺癌、結(jié)直腸癌、胃癌、肝癌和腦膠質(zhì)瘤開(kāi)發(fā)了 10 余款細(xì)胞治療產(chǎn)品。東北制藥通過(guò)此次收購(gòu)，不僅獲得了鼎成肽源的核心技術(shù)和研發(fā)團(tuán)隊(duì)，還快速進(jìn)入了細(xì)胞治療領(lǐng)域，為公司的未來(lái)發(fā)展開(kāi)辟了新的增長(zhǎng)點(diǎn)。?

在科研機(jī)構(gòu)方面，中國(guó)科學(xué)院在細(xì)胞治療領(lǐng)域發(fā)揮著重要的引領(lǐng)作用。中國(guó)科學(xué)院在干細(xì)胞技術(shù)、基因編輯和 CAR - T 細(xì)胞治療等領(lǐng)域開(kāi)展了大量的基礎(chǔ)研究和應(yīng)用研究，取得了一系列具有國(guó)際影響力的科研成果。利用 CRISPR - Cas9 技術(shù)進(jìn)行的基因修復(fù)已在一些遺傳性疾病治療中取得了突破性進(jìn)展；在干細(xì)胞治療心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等方面的研究也處于國(guó)際前沿水平。中國(guó)科學(xué)院還積極推動(dòng)科研成果的轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，與多家企業(yè)開(kāi)展合作，共同推進(jìn)細(xì)胞治療技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。?

北京大學(xué)、清華大學(xué)等高校也在細(xì)胞治療領(lǐng)域投入了大量的科研力量，取得了眾多重要的研究成果。北京大學(xué)在干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等領(lǐng)域開(kāi)展了深入的研究，建立了多個(gè)細(xì)胞治療技術(shù)平臺(tái)，并在臨床試驗(yàn)中取得了良好的效果。清華大學(xué)則在基因編輯技術(shù)、細(xì)胞治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)與優(yōu)化等方面取得了重要突破，為細(xì)胞治療技術(shù)的創(chuàng)新發(fā)展提供了理論支持和技術(shù)支撐。這些高校還注重人才培養(yǎng)，為中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)輸送了大量的專業(yè)人才，為產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了堅(jiān)實(shí)的人才保障。?

這些企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的積極布局和深入研究，形成了產(chǎn)學(xué)研緊密結(jié)合的良好發(fā)展態(tài)勢(shì)。企業(yè)通過(guò)與科研機(jī)構(gòu)的合作，能夠及時(shí)獲取最新的科研成果，加速產(chǎn)品的研發(fā)和創(chuàng)新；科研機(jī)構(gòu)則通過(guò)與企業(yè)的合作，能夠?qū)⒖蒲谐晒D(zhuǎn)化為實(shí)際生產(chǎn)力，實(shí)現(xiàn)科研價(jià)值的最大化。這種產(chǎn)學(xué)研合作模式，不僅促進(jìn)了細(xì)胞治療技術(shù)的快速發(fā)展和臨床應(yīng)用，也推動(dòng)了中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的整體發(fā)展，提升了中國(guó)在全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力。

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