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全球生物藥行業(yè)是一個融合了生物學、醫(yī)學、藥學等多個學科的高投入、高風險、高回報的領(lǐng)域,致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療和預防疾病的生物制品和藥物。預計在未來幾年,隨著技術(shù)的不斷創(chuàng)新、人口老齡化以及慢性病發(fā)病率的上升,全球生物醫(yī)藥市場規(guī)模將持續(xù)增長。
一、生物藥行業(yè)定義及分類概述
1、生物藥定義
根據(jù)市場調(diào)研報告指出,生物藥是一類利用現(xiàn)代生物技術(shù)手段生產(chǎn)的藥物,其來源和生產(chǎn)方式有別于傳統(tǒng)的化學藥物。具體而言,生物藥主要借助基因變異或 DNA 重組等先進的生物技術(shù),以微生物、動植物細胞等為載體來進行生產(chǎn),最終產(chǎn)出的是大分子藥物。
例如,從微生物、人體、動物、植物以及海洋生物中提取出如蛋白質(zhì)、酶、核酸、激素等原物質(zhì),隨后對這些物質(zhì)進行合成加工,使其成為具有特定治療功效的生物藥品。其治療原理通常是通過刺激機體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生免疫物質(zhì)(如抗體)來發(fā)揮作用,進而在人體內(nèi)引發(fā)體液免疫、細胞免疫或細胞介導免疫等一系列免疫反應,以此達到治療疾病的目的。目前,生物藥在腫瘤、艾滋病、心腦血管病、肝炎、自身免疫性疾病和代謝相關(guān)疾病等眾多疾病的治療領(lǐng)域都有著廣泛應用,為現(xiàn)代醫(yī)學攻克各類疑難病癥提供了有力的武器。
2、生物藥常見分類介紹
基因工程藥物:
這是先確定對某種疾病有預防和治療作用的蛋白質(zhì),然后將控制該蛋白質(zhì)合成過程的基因取出來,經(jīng)過一系列基因操作,最后將該基因放入可以大量生產(chǎn)的受體細胞(包括細菌、酵母菌、動物或動物細胞、植物或植物細胞)中去,讓受體細胞在不斷繁殖過程中,大規(guī)模生產(chǎn)具有預防和治療這些疾病的蛋白質(zhì),即基因疫苗或藥物。比如激素類及神經(jīng)遞質(zhì)類藥物中的人生長激素釋放抑制因子、人胰島素、人生長激素等;細胞因子類藥物包含人干擾素、人白細胞介素、集落刺激因子、促紅細胞生長素等;還有酶類及凝血因子類藥物,像單克隆抗體、疫苗、基因治療藥物、白介素、生長因子、反義藥物、腫瘤壞死因子等都屬于基因工程藥物范疇。
抗體工程藥物:
抗體是指能與相應抗原特異性結(jié)合且具有免疫功能的球蛋白,利用抗體功能開發(fā)的藥物就是抗體工程藥物。它主要包括多克隆抗體、單克隆抗體、基因工程抗體三種類型。其中,單克隆抗體的治療優(yōu)勢較為明顯,它針對特定的單一的抗原表位,具有高度的特異性,能特異性結(jié)合相關(guān)抗原、對腫瘤靶細胞進行選擇性殺傷、在動物體內(nèi)呈現(xiàn)靶向性分布以及有著更強的療效等特點,在同種異體免疫排斥、自身免疫反應抑制、抗血小板治療、癌癥治療、感染性疾病治療等方面應用十分廣泛。
疫苗:
疫苗制品屬于預防性生物制品,是為預防、控制傳染病的發(fā)生和流行,用于人體預防接種而制備的。其制作原理是將病原微生物(如細菌、立克次氏體、病毒等)及其代謝產(chǎn)物,經(jīng)過人工減毒、滅活或利用轉(zhuǎn)基因等方法制成自動免疫制劑。例如常用的卡介苗(用于結(jié)核病預防)、麻疹疫苗、脊髓灰質(zhì)炎疫苗(預防小兒麻痹癥)等滅活疫苗和減毒活疫苗;還有細胞外毒素經(jīng)甲醛處理后失去毒性,但仍保留免疫原性的類毒素,像白喉類毒素、破傷風類毒素等;此外,新型疫苗如亞單位疫苗、結(jié)合疫苗、合成肽疫苗、基因工程疫苗等也在不斷發(fā)展并投入使用。
血制品:
血制品是由健康人血漿或經(jīng)特異免疫的人血漿,經(jīng)分離、提純或由重組 DNA 技術(shù)制備的人血漿蛋白組分,以及血液細胞有形成分的統(tǒng)稱。主要涵蓋白蛋白、免疫球蛋白、凝血因子、抗凝血蛋白和蛋白酶抑制劑等。在醫(yī)療搶救及某些特定疾病和治療上,血制品有著不可替代的重要作用,比如白蛋白可用于糾正因大手術(shù)、創(chuàng)傷、器官移植等引起的急性血容量減少等情況;凝血因子類制品應用于整形外科、顯微外科和神經(jīng)外科等領(lǐng)域,其中第 Ⅷ 因子制品更是用于治療血友病。
細胞治療:
這是一種利用人體自身的細胞或其衍生物來治療疾病的方法,主要分為干細胞療法和免疫細胞療法,其中又以免疫細胞 CAR-T 為主。例如在一些血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中,CAR-T 細胞治療展現(xiàn)出了良好的治療效果,通過對患者自身的免疫細胞進行改造,使其能夠精準識別并殺傷腫瘤細胞,為那些傳統(tǒng)治療手段效果不佳的患者帶來了新的希望。
重組蛋白:
重組蛋白是運用基因工程和細胞工程等技術(shù),獲得的具有一定功能和活性的蛋白質(zhì),是生物藥、細胞免疫治療及診斷試劑研發(fā)和生產(chǎn)過程不可或缺的關(guān)鍵生物試劑。按功能的不同,重組蛋白可分為白細胞介素、干擾素、腫瘤壞死因子、集落刺激因子、生長因子和趨化性細胞因子等。例如重組人干擾素在臨床上可用于改善病毒性肝炎、風濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等疾病。
二、生物藥行業(yè)應用領(lǐng)域
1、常見疾病治療領(lǐng)域應用
據(jù)市場分析報告進行披露,生物藥在諸多常見重大疾病的治療中都發(fā)揮著關(guān)鍵作用,以下是其在部分疾病領(lǐng)域的具體應用情況:
腫瘤治療方面:
單克隆抗體藥物:憑借特異性高、殺傷力高、毒副作用小等優(yōu)勢,成為抗腫瘤藥的主流。例如,利妥昔單抗可特異性地與 B 淋巴細胞表面的 CD20 抗原結(jié)合,通過多種免疫機制誘導 B 細胞凋亡,在淋巴瘤等血液系統(tǒng)腫瘤治療中療效顯著;曲妥珠單抗則主要針對 HER2 陽性的乳腺癌患者,能夠精準地與癌細胞表面的 HER2 蛋白結(jié)合,阻斷其生長信號傳導通路,抑制腫瘤細胞的增殖,顯著提高了這類患者的生存率和生活質(zhì)量。
免疫檢查點抑制劑:像帕博利珠單抗、納武利尤單抗等,通過抑制免疫檢查點蛋白(如 PD - 1、PD - L1、CTLA - 4 等),解除腫瘤細胞對免疫系統(tǒng)的抑制,激活機體自身的免疫細胞(如 T 淋巴細胞等)來識別和殺傷腫瘤細胞,在黑色素瘤、肺癌、腎癌等多種實體瘤的治療中展現(xiàn)出良好的效果,為那些傳統(tǒng)治療手段效果不佳的晚期癌癥患者帶來了新的希望。
細胞治療:以 CAR - T 細胞治療為例,在血液系統(tǒng)惡性腫瘤如急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤等的治療中取得了突破性進展。其原理是從患者體內(nèi)提取出 T 淋巴細胞,然后利用基因工程技術(shù)對這些細胞進行改造,使其表達能夠特異性識別腫瘤相關(guān)抗原的嵌合抗原受體(CAR),再將改造后的 CAR - T 細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi),這些細胞就能精準地找到并殺傷腫瘤細胞。
艾滋病治療領(lǐng)域:
抗病毒治療:核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑(NRTIs)、非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑(NNRTIs)、蛋白酶抑制劑(PIs)等多種生物藥通過抑制艾滋病毒(HIV)復制過程中所需要的關(guān)鍵酶,來阻斷病毒的復制,從而控制病情進展,減少體內(nèi)病毒載量,提升患者的免疫功能和生活質(zhì)量。例如,齊多夫定是最早應用于臨床的 NRTIs 類藥物之一,它能在 HIV 感染早期摻入到病毒的 DNA 合成鏈中,終止 DNA 鏈的延長,進而抑制病毒的復制。
免疫調(diào)節(jié)治療:利用生物制劑類免疫調(diào)節(jié)藥物,如白細胞介素 - 2(IL - 2),可使艾滋病患者外周血淋巴細胞總數(shù)和 CD4 + T 細胞數(shù)增加,改善免疫功能,增強機體自身抵抗病毒的能力。
心腦血管疾病治療方面:
抗血小板藥物:血小板膜糖蛋白 Ⅱb/Ⅲa 受體拮抗劑(如替羅非班等)屬于生物藥,它通過特異性地阻斷血小板膜上的 Ⅱb/Ⅲa 受體,抑制血小板的聚集,防止血栓形成,在急性冠脈綜合征、經(jīng)皮冠狀動脈介入治療(PCI)圍手術(shù)期等場景中廣泛應用,能夠顯著降低心血管不良事件的發(fā)生風險。
降血脂藥物:目前臨床上應用的部分單克隆抗體類降脂藥,如 PCSK9 抑制劑(依洛尤單抗、阿利西尤單抗等),可以特異性地結(jié)合并抑制 PCSK9 蛋白,減少肝臟表面低密度脂蛋白受體(LDL - R)的降解,增加 LDL - R 數(shù)量,從而增強肝臟對低密度脂蛋白膽固醇(LDL - C)的攝取和清除能力,強效降低血液中的膽固醇水平,尤其是對于那些使用傳統(tǒng)他汀類藥物降脂效果不佳或者不耐受的高膽固醇血癥患者,有著很好的治療效果,有助于降低心腦血管疾病的發(fā)病風險。
總之,生物藥在常見重大疾病治療中通過不同的作用機制發(fā)揮著重要且不可替代的作用,為改善患者的病情和預后提供了有力支持。
2、預防及診斷領(lǐng)域應用
預防方面:
生物藥作為疫苗在傳染性疾病預防領(lǐng)域有著極為廣泛且關(guān)鍵的應用。傳統(tǒng)的滅活疫苗(如脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗)、減毒活疫苗(如麻疹減毒活疫苗、卡介苗等),通過將病原微生物進行滅活或減毒處理后制成疫苗,注入人體后能夠刺激機體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生特異性的抗體以及免疫記憶細胞,當人體再次接觸到相應的病原體時,免疫系統(tǒng)就能迅速啟動免疫反應,有效預防疾病的發(fā)生。
近年來,新型疫苗不斷涌現(xiàn),例如基因工程疫苗,利用基因重組技術(shù)將病原體的保護性抗原基因?qū)氲胶线m的表達載體中,生產(chǎn)出具有免疫原性的重組蛋白作為疫苗成分,像乙肝疫苗很多就是通過這種方式生產(chǎn)的,能高效地誘導機體產(chǎn)生針對乙肝病毒的保護性抗體,有效預防乙肝感染。還有亞單位疫苗(如肺炎鏈球菌多糖結(jié)合疫苗),選取病原體中能夠誘發(fā)免疫保護作用的特定抗原成分來制備疫苗,既保證了免疫效果,又減少了不良反應的發(fā)生風險。
在全球公共衛(wèi)生防控中,疫苗發(fā)揮了巨大作用,比如通過廣泛接種新冠疫苗,構(gòu)筑起群體免疫屏障,有效降低了新冠病毒的傳播速度和感染風險,減輕了疫情對人類健康和社會經(jīng)濟的沖擊。
診斷方面:
生物藥在疾病診斷環(huán)節(jié)憑借其速度快、靈敏度高、特異性強等優(yōu)勢,有著多元化的應用。
免疫診斷:酶聯(lián)免疫吸附試驗(ELISA)中會用到各種生物藥相關(guān)的抗體、抗原等試劑,通過抗原與抗體的特異性結(jié)合反應,來檢測樣本(如血液、尿液等)中是否存在特定的病原體抗原或者機體針對病原體所產(chǎn)生的抗體,進而輔助診斷疾病。例如在艾滋病的診斷中,可檢測血液中是否存在 HIV 抗體以初篩是否感染艾滋病毒;在自身免疫性疾病診斷時,檢測如抗核抗體(ANA)等自身抗體來輔助判斷是否患有類風濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等疾病。
酶診斷:利用一些具有特定酶活性的生物藥來檢測體內(nèi)生化指標的變化,從而輔助診斷疾病。比如檢測血液中肌酸激酶(CK)及其同工酶(CK - MB)的活性變化,對于心肌梗死等心血管疾病的早期診斷有重要意義;檢測谷丙轉(zhuǎn)氨酶(ALT)、谷草轉(zhuǎn)氨酶(AST)等肝臟相關(guān)酶的活性,有助于判斷肝臟是否受損以及評估肝臟疾病的病情。
此外,還有基于生物藥的熒光免疫分析、化學發(fā)光免疫分析等診斷技術(shù)也在臨床診斷中廣泛應用,不斷提升疾病診斷的準確性和及時性,為后續(xù)的精準治療提供重要依據(jù)。